Lomitapide
Lomitapide (INN, được bán trên thị trường là Juxtapid ở Mỹ và Lojuxta ở EU) là một loại thuốc dùng làm thuốc hạ lipid máu để điều trị chứng tăng cholesterol máu gia đình, được phát triển bởi Aegerion Enterprises.[1] Nó đã được thử nghiệm trong các thử nghiệm lâm sàng dưới dạng điều trị đơn lẻ và kết hợp với atorvastatin, ezetimibe và fenofibrate.[2][3]
 | |
| Dữ liệu lâm sàng | |
|---|---|
| Tên thương mại | Juxtapid (US), Lojuxta (EU) |
| Đồng nghĩa | AEGR-773, BMS-201038 |
| Giấy phép |
|
| Danh mục cho thai kỳ |
|
| Dược đồ sử dụng | Oral (capsules) |
| Mã ATC | |
| Tình trạng pháp lý | |
| Tình trạng pháp lý |
|
| Các định danh | |
Tên IUPAC
| |
| Số đăng ký CAS | |
| PubChem CID | |
| IUPHAR/BPS | |
| ChemSpider | |
| Định danh thành phần duy nhất | |
| KEGG | |
| ChEBI | |
| Dữ liệu hóa lý | |
| Công thức hóa học | C39H37F6N3O2 |
| Khối lượng phân tử | 693.719 g/mol |
| Mẫu 3D (Jmol) | |
SMILES
| |
Định danh hóa học quốc tế
| |
| (kiểm chứng) | |
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt lomitapide vào ngày 21 tháng 12 năm 2012, là một loại thuốc mồ côi để giảm cholesterol LDL, cholesterol toàn phần, apolipoprotein B và cholesterol lipoprotein không mật độ cao (không phải HDL) ở bệnh nhân tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử (HoFH).[4]
Vào ngày 31 tháng 5 năm 2013, Ủy ban Châu Âu về các sản phẩm thuốc cho con người (CHMP) đã thông qua một ý kiến tích cực với một cuộc bỏ phiếu nhất trí khuyến nghị một ủy quyền tiếp thị cho lomitapide.[5] Vào ngày 31 tháng 7 năm 2013 Ủy ban châu Âu phê duyệt lomitapide như một thuốc hỗ trợ cho chế độ ăn kiêng ít chất béo và các sản phẩm thuốc hạ lipid máu khác có hoặc không có mật độ lipoprotein thấp (LDL) apheresis ở bệnh nhân người lớn với HoFH.
Cơ chế hoạt động sửa
Lomitapide ức chế protein chuyển triglyceride microsome (MTP hoặc MTTP) cần thiết cho sự lắp ráp và bài tiết lipoprotein mật độ rất thấp (VLDL) ở gan.[1][6]
Vào ngày 24 tháng 12 năm 2012, nhà sản xuất thuốc Aegerion tuyên bố họ đã được FDA chấp thuận là "một biện pháp bổ sung cho chế độ ăn ít chất béo và các phương pháp điều trị hạ lipid máu khác... ở những bệnh nhân bị tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử (HoFH)." [7][8]
Tác dụng phụ sửa
Trong một nghiên cứu pha III, lomitapide dẫn đến tăng nồng độ aminotransferase và tích tụ chất béo trong gan.[6]
Tham khảo sửa
- ^ a b H. Spreitzer (12 tháng 3 năm 2007). “Neue Wirkstoffe – BMS-201038”. Österreichische Apothekerzeitung (bằng tiếng Đức) (6/2007): 268.
- ^ Samaha, Frederick F; James McKenney; LeAnne T Bloedon; William J Sasiela; Daniel J Rader (2008). “Impact of the MTP-Inhibitor, AEGR-733, as Monotherapy and in Combination with Ezetimibe on Lipid Subfractions as Measured by NMR Spectroscopy”. Circulation. 118 (5): 469–71. doi:10.1161/CIRCULATIONAHA.108.792689. PMID 18663098.
- ^ “Aegerion Pharmaceuticals, Inc. Announces AEGR-733 Phase II Data Demonstrates Significant Lowering of LDL Cholesterol with Promising Hepatic Safety Profile”. Bản gốc lưu trữ ngày 29 tháng 2 năm 2012. Truy cập ngày 18 tháng 8 năm 2019.
- ^ "FDA approves new orphan drug for rare cholesterol disorder"
- ^ European Medicines Agency: Lojuxta Lưu trữ 2013-06-23 tại Wayback Machine
- ^ a b Cuchel, M.; Bloedon, L. T.; Szapary, P. O.; Kolansky, D. M.; Wolfe, M. L.; Sarkis, A.; Millar, J. S.; Ikewaki, K.; Siegelman, E. S. (2007). “Inhibition of Microsomal Triglyceride Transfer Protein in Familial Hypercholesterolemia”. New England Journal of Medicine. 356 (2): 148–156. doi:10.1056/NEJMoa061189. PMID 17215532.
- ^ “FDA Approves Juxtapid for Homozygous Familial Hypercholesteolemia”. 26 tháng 12 năm 2012. Bản gốc lưu trữ ngày 29 tháng 12 năm 2012. Truy cập ngày 18 tháng 8 năm 2019.
- ^ “FDA Approves Aegerion Pharmaceuticals' Juxtapid (lomitapide) Capsules for Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH)” (Thông cáo báo chí). Aegerion Pharmaceuticals. 24 tháng 12 năm 2012. Bản gốc lưu trữ ngày 22 tháng 9 năm 2016. Truy cập ngày 18 tháng 8 năm 2019.